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患“不死癌症”的他，给6300位无名逝者找家******

　　屋子关得严严实实。

　　1月2日，张大勇穿着一条棉裤、一件大棉衣，盖着厚被子，躺在电热毯上，依旧冷得发抖。

　　作为强直性脊柱炎患者，58岁的张大勇最近一次出门，还是三年多前由几个彪形大汉抬他下的楼。此前，李宇春自曝患此疾病，后来得到控制。但对张大勇来说，错过了救治时期，这个“不死的癌症”，已导致他脊椎骨钙化，全身颈椎、双髋等30多处关节强直僵硬，身体怕冷，不会转头、坐立、行走......慢慢变成了一具“会呼吸的木乃伊”。

　　他无法出门，生活在“孤岛”中，却渴望与外部世界发生联系：他创建了中国最早的寻人网站；他撰写出版了书籍《俺娘》……而他最为人所知的是，2012年夏天创建的“无名逝者数据库”网站，里面有6300多个无名遗体的信息：山林中发现的男性骸骨；疑似自缢的六旬老人；全身赤裸的女性浮尸；死于交通事故的无名氏……

　　十年来，张大勇每天搜集这些信息、照片，与它们相伴，最终让100多具无名遗体叶落归根。而他自己，在这份孤寂的事业中，找到了活着的意义。

　　发现躺在家里也能帮到外面的人

　　“无名逝者数据库”网站保留了两百多条留言，大多类似这样的：

　　“寻找失踪的弟弟，男，身高180左右，体重60公斤，1998年出生，2022年8月31日从武汉长江大桥跳下失联，望好心人帮忙留意转发。”

　　“寻找沉船的先生：我先生于2022年1月28日在钦州港区域沉船失踪，30岁，身高174，体重160斤左右，左手手腕处有一枚纹身，我也有同款的纹身，如看到可联系我拍图确认，谢谢！”

　　2022年10月21日，吃完早餐后，张大勇侧躺在彩色条纹床单上，用右手食指点开床边的电脑，屏幕从蓝色瞬间变成了白色，进入“无名逝者数据库”网站，接着一条条关于死亡的消息“扑面而来”。

　　刚开始看这些信息、照片，他也是连续好几个月寝食难安，经常做噩梦……不过，他如今已习以为常。

　　每天早上，张大勇躺着吃完早餐，用电脑工作一会儿，再起床做午饭。

　　他工作和生活的房间约十来平方米，进门右边有一书架，摆满书籍，往里有一张电脑桌，上面放着一台电脑，紧挨着那张狭长的铁木床，刚好够身高一米八五的他躺在其中。

　　因为不会自己穿衣，张大勇睡觉从不脱衣，但起床依旧困难重重。他用手臂延长器，即一根1米多长带钩子的木棍勾起拖鞋，然后把僵直的双脚塞进其中。因血液不流通导致发紫、发黑的双脚，干燥脱皮，像鱼鳞片一样脱落。

　　双脚套上拖鞋后，他胯部用力旋转，身体倾斜，之后双腿着地，两只手抓起拐杖，用力撑起上半身，双脚终于踩在了地面上。

　　他高兴地说：“我起床了！”

　　张大勇记得，他生病后，第一次这样起床，花了半小时也没有成功。如今动作娴熟多了，十几分钟就能起来。

　　他曾经能正常行走。1991年7月，27岁的张大勇高烧不退，从此瘫痪在床。

　　1997年2月的一天，距他家几十米远的瀍河桥下发现了一具女尸，烫发，穿一件红毛衣。那两天，张大勇听到电视里播一则寻人启事，洛宁县一夫妇吵架后，妻子离家出走了。丈夫描述妻子的穿戴、发型等，跟母亲和弟弟转述的桥底女尸特征一模一样。

　　家里没有电话，张大勇让当时在国企上班的弟弟张小勇联络那位丈夫，告诉对方联系洛阳市公安局，说他妻子可能被人杀害了。一个星期后，张小勇再打电话过去，确认男人的妻子正是该红衣女子。

　　张大勇回忆，他第一次发现，自己躺在家里也能帮助到外面的人。

　　枕头下藏了一把剪刀

　　1964年9月，张大勇出生在河南省洛阳市郊区的一个普通家庭，下面有一个妹妹和一个弟弟。父亲是某建筑公司的一名木工，常年在外，母亲在家务农。张大勇从小跟着外婆在偃师市(现改为区)诸葛村长大。

　　外婆叫蔡芸芝，是作家魏巍笔下《我的老师》的主人公。张大勇至今记得，小时候，外婆教他讲对联、猜谜语；他做错事，承认错误，外婆夸他诚实；夏天的夜晚，屋门口被打扫干净，铺上凉席。他和外婆一起躺在凉席上，遥望满天星星，外婆一边摇着蒲扇，一边娓娓细述天文和天宫里的故事。

　　快乐的童年，自他十岁起戛然而止。

　　那一年，张大勇的右大腿窝疼痛，村医诊断其为“隅蔻”(音)发了。外婆通过村医的指点，用大青盐在铁锅内炒热，装在布袋子里，再垫上毛巾，焐在他右大腿窝疼痛处，疼痛减轻。

　　1975年底，外婆去世后，张大勇回到洛阳市的父母身边。上初二时，他腿窝疼痛加重，几乎不能走路，第一次休学住院，被诊断为一种风湿免疫性疾病。每天打消炎针、用激素药，却不见好转。

　　治疗了两个月，张大勇不得不出院、返校。其后，因病情反复，他几次休学住院、出院返校，都没有落下学习，还是班里的班干部。

　　1983年，上高中的张大勇第四次因病休学，从此没能再返回学校。医生告诉他，他患的是强直性脊椎炎，但已错过了最佳治疗时期。

　　张大勇考大学、搞科研的梦想一时间化为了泡影。

　　疼痛厉害时，像锤子捶他的神经，不能侧身、坐立，躺在床上24小时不吃不睡。等到疼痛减轻，他才能喝一点醋，吃几个鸡蛋大小的蔫苹果，又酸又涩。

　　那些日子里，张大勇哭泣过、诅咒过、绝望过，想过一死了之。

　　有一次，母亲王玉平发现儿子的枕头下面藏了一把剪指甲的剪刀。很长一段时间，她白天、黑夜都不敢出去，害怕儿子想不开、做傻事。王玉平鼓励儿子：“人有两根脊椎，一根是骨骼脊椎，一根是精神脊椎。骨骼脊柱病了，精神脊椎挺起来，人照样可以挺拔伟岸。”

　　为了让儿子找到活下去的勇气，王玉平鼓励他多学习，去报社看新闻，去学校旁听课，让他看到更远的世界，了解更多更丰富的信息。疼痛减轻时，张大勇去报社的资料室，阅读全国各地报纸，去学校读书馆借书，甚至还做过报社的通讯员。

　　妹妹张千千印象中，母亲对哥哥关怀备至，他的任何情绪波动，老人都看在眼里，随时开导。相比之下，她和弟弟得到关爱就少很多。

　　1991年夏天，张大勇彻底瘫痪后，开始了吃喝拉撒都在床上的生活。他回忆，其后十年，他每天讲的话不超过70个字。

　　1996 年6月，父亲因病过世，生活的重担压在了母亲一个人身上。

　　很长一段时间，王玉平到各单位、学校、居民小区，收购废旧报纸，包括《人民日报》、《中国青年报》，以及一些晚报、文摘、杂志等，用板车拖回家里给张大勇看。

　　张大勇说，他估计至少阅读了10吨报纸，剪报存了3纸箱，从中寻找生活的意义，最终找到了活下去的勇气和方向。

　　狭小的屋子挤进了五十多人

　　通过看报刊杂志，张大勇发现了很多奇闻逸事，以此编写了一本50万字的《切尼斯(Chinese的音译)中国纪录大全》；他收集了很多寻人启事，大小方块，做成了三本“寻人相册”集，希望能去学校搞一次展览，教育孩子们不要离家出走。

　　张大勇介绍，上世纪90年代，不少学生受武侠小说影响，跑出去“闯天下”，跟家里人失去了联系。他一直关注这个问题，希望能寻找解决方法。

　　1998年5月，河南的《大河报》转载了“新华社”的一则消息：“全美失踪儿童中心”建立了美国第一家寻人网站，以帮走失的孩子寻找其家人。张大勇看到后心想，这太方便了，我为什么不做中国第一家寻人网站呢？

　　不久，弟弟张小勇从国企下岗。张大勇建议弟弟先学电脑，再找工作，顺便一起做“中国第一家寻人网站”。张小勇听从了哥哥的建议，花了一年的时间学习计算机：去图书馆看相关的书，洛阳大学旁听计算机课等。

　　2001年1月，张小勇在一家网吧熬了三个通宵，按照哥哥的想法，建成了首个“中国寻人网站”，并开通了“寻人热线”。

　　彼时，家里没有电脑，躺在床上的张大勇没能看到这个新建的网站。一直到当年10月，洛阳市残联捐了一台12英寸的电脑给他，摆放在房间的桌子上。张大勇侧躺在床上，看见电脑屏幕泛着白光，上面是网站的名称，下面一排照片，附有几行小字.....他激动万分。

　　寻人网站有“家找人”，包括家人寻找离家出走的人、走失的精神病患者等，也有“人找家”，包括帮被收容的人员或已死亡的无名氏寻找家等。很长一段时间，网站都是弟弟张小勇在维护。张大勇学会使用电脑，是2009年换了第二台电脑过后，他才会打字、更新网站。

　　当时的《东方今报》记者孟亮记得，张大勇那时不能翻身、下床，状态比现在还差，但他内心强大，做了不少正常人都做不到的事情。2004年认识张大勇后，孟亮经常去家里看望母子俩，后被对方视为亲人。

　　媒体的接连报道，让这个在床上躺了十年的男人突然火了。一些人跑到家里来，跟张大勇讲述自己的故事，希望他帮忙寻找亲人。“最多的时候，家里一次性涌进了五十多人，挤满狭小的屋子。”

　　其后十年，张大勇的寻人网站免费帮助两百多人找到了家。

　　但没有人知道，张大勇很快陷入了抑郁。他去看心理医生，对方说他梦想太大、太多，把身体压垮了，建议他不要给自己太多压力。“想做的事情太多，好像突然之间，整个世界都不够我想的。”张大勇回忆，他后来反思，学会量力而行，才慢慢调整了过来。

　　2007年，张大勇参加中国人文奥运旅游纪念品设计大赛，其设计的“2008中国年神七奥运纪念标志牌”，包含了北京奥运和“神七飞天”两个元素，获最富创意、设计金奖。

　　央视报道了他的事迹后，广东一家企业老板联系上他，资助他去北京做了两次手术，把双髋、双膝置换成了钛金属人工关节。

　　他才又重新学习起床、走路，靠着拐杖等工具，慢慢能做一些简单的动作。

　　卧行中国

　　今年1月2日，张大勇感染了新冠，发烧39度多。

　　那两天，他没有下过床，吃了两颗之前备的退烧药，饿了就喝水，吃点零食。其间，他头痛、睡不好，还呕吐过一次。

　　此前一个多月，他就谢绝了任何人来访。但两天后，他状态开始好转，如今已基本恢复正常。

　　去年天冷之前，深圳建辉基金会给他家里安装了管道和暖气。相比此前，家里变暖和了，而且随时有热水。这家成立于2016年的基金会，以那些“帮了别人一辈子，现在自己面临困境”的个体行善者为资助对象。

　　2006年开始，张大勇每个月领100多块钱低保，涨到现在每个月有600块钱。另外，他每月还有120块钱的残疾人补贴。但依旧维持不了家里的开支，网站因欠费几次被关闭。直到2017年初，基金会开始资助张大勇，每个月一千块钱，并不时去家里看望、慰问。

　　“张大勇眼神清澈，笑容纯真，生病后出门总共不超过十次，却能利用互联网做公益事业。”建辉基金会洛阳负责人李灿学感叹。

　　李灿学记得，有一次，基金会的几位女士跟他一起去看望张大勇，见对方躺在床上，双腿全是紫黑色的，难过得哭了起来。

　　张大勇却不以为然，告诉他们，现在是他状态最好的时候。

　　他的首个“中国寻人网站”成立几年后，各地寻亲网站如雨后春笋般冒了出来。张大勇发现，“人找家”部分没有人做，更需要社会的关注，于是决定单独做这部分，取名为“无名逝者数据库”，供寻亲家庭，以及相关单位免费查询。

　　当时，妹妹张千千对此并不赞同，但她觉得哥哥不容易，不忍心阻拦。

　　为收集无名逝者的数据信息，张大勇给各地殡仪馆、医院、公安局等相关单位打电话、写信，得到的回复寥寥。他希望收集的信息主要包括无名逝者的大致年龄，体貌特征，穿着打扮，死亡原因、时间、地点等。

　　进展不顺利，但他并不灰心。2010年9月，张大勇参加“百万青年创业计划”大赛。他收集无名逝者数据库信息的创意，获一等奖，3万块钱奖金。

　　第二年秋天，张大勇在妹妹、妹夫的陪同，以及各志愿者的帮助下，躺着去了广东广州、深圳，福建......他联系、走访了近100家卫生、公安、民政等单位。

　　回忆起那次45天的“卧行中国”行动，张大勇说，他只在广州殡葬管理处搜集到了五百余条数据信息，但媒体的跟踪报道，让这次行动得到了社会的关注，让更多人了解到“无名逝者”的问题。

　　不过，这次经历，并没有给他的妹妹和妹夫留下很好的记忆。张千千记得，她老公说，好不容易出来，去的不是火葬场，就是殡仪馆，还在那种地方留影！但哥哥有梦想，张千千希望他实现自己的梦想。

　　此前，有网友评论，让一个残疾人做这件事，显示出相关部门人性关怀的缺失，也体现出相关工作不扎实。但张大勇并不这样认为，他觉得，全国各地的殡葬管理条例不一样，且这是一件冷僻的事，需要有人去做，而自己可能是最合适的人。

　　2011年8月，36岁的张小勇突发疾病过世。

　　因为无法出门，张大勇没有见到弟弟最后一面。孟亮觉得，张大勇对弟弟，以及整个家庭心存愧疚，但他从不说出口，只是继续努力去做有意义的事情。

　　第二年夏天，“无名逝者数据库”网站正式上线。

　　“放弃的话，就没有第二个人做了”

　　国务院颁布的《殡葬管理条例》明文规定：火化遗体须凭公安机关或者国务院卫生行政部门规定的医疗机构出具的死亡证明。一些遗体因各种原因缺少“死亡证明”，导致全国多地医院太平间、殡仪馆积尸严重。

　　一边是家属寻找亲人、亲人的遗体；一边是公安机关难以侦破命案，无名逝者无法“找家”。张大勇说，近年来，多数公安机关出具无名遗体的死亡证明前，会在本地媒体上发布认领公告，但人口流动性大，很多无名逝者可能是外地人，家属不一定能看得到信息。

　　张大勇创办的“无名逝者数据库”，希望补充相应的缺陷，作为全国专业性的无名逝者信息平台，让家属更便捷地找到遗体。

　　但十年过去了，知道此网站的人并不多，而收集信息跟从前一样艰难。大部分时候，张大勇从其他网站上寻找信息，整理到自己的网站上，至今已有六千多条无名逝者信息。他偶尔接到自称是公安民警的电话，称想在其网站上发布无名逝者信息，但当对方知道是他个人办的网站后，就都不了了之了。

　　前几年，因经济压力，张大勇多次想过放弃网站，但他内心不愿意放弃，“如果我放弃了，全国就没有第二个人做了。”

　　有人建议他在网站上加入殡葬广告，张大勇拒绝了，他不愿意赚死人的钱。

　　即便如此，张大勇庆幸自己坚持了下来。这个又冷又偏又小众，甚至让读者后脊背发凉的公益项目，让至少一百多名“无名逝者”叶落归根。张大勇觉得，接到家属的感谢电话，是他最开心的时候。

　　志愿者毛全红说，很多人活到这个年纪，会变得世俗、麻木，张大勇始终保持一颗敏感的心，去做一些有意义的事情。她经常会忽略对方是一个残疾人。

　　一直以来，张大勇和母亲王玉平相依为命。约20年前，王玉平接连患上乳腺癌、子宫内膜癌。六七年前，她乳腺癌复发，风湿导致她左胳膊肿胀，颈椎和头疼痛难忍，但她从不在儿子面前诉苦、抱怨，只是鼓励他。

　　王玉平偶尔偷偷打电话给孟亮，说家长里短。她担心自己走后，张大勇一个人生活太艰难，有时甚至嚎啕大哭。

　　“她这一辈子太苦了，丈夫过世得早，两个儿子都没有结婚生子，一个早早过世，一个因病残疾。”孟亮说。

　　近几年，张大勇经过康复训练，可以自己起床，拄着拐杖在家里做饭、炒菜，帮母亲熬药等。但他依旧无法坐立、弯腰，下楼梯。

　　2022年8月8日，王玉平在家里摔倒了，被送进了医院治疗。十天后，她出院，住进了一家老年公寓。张千千说，因为母亲在家里不方便，老年公寓有人护理，而且她每天都会过去陪她聊天。

　　10月4日，王玉平突然病情加重，送医院抢救无效去世。

　　母亲最后的日子，张大勇没有见到她，也没能见她最后一面，更没有办法去墓地里祭拜她……2022年10月21日，张大勇回忆起母亲，这个鼓励他寻找梦想的女人，陪伴他大半生，如今也离开了他。

　　张大勇一个人孤寂地躺在床上，默默地点开了“无名逝者数据库”。

　　“这是我的梦想。”他说。

　　(文中张千千为化名)

　　(澎湃新闻记者 明鹊 视频编辑 吴佳颖 实习生 王佳樱 澎湃新闻)

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）